引言

诱导多能干细胞（Induced Pluripotent Stem Cells，IPSCs）是一种通过将特定的转录因子导入成熟体细胞，使其重编程为具有类似胚胎干细胞多能性特征的细胞，在规避伦理风险和增强细胞功能方面具有显著优势，未来有望成为干细胞疗法的重要发展方向，在疾病治疗、药物开发等领域展现出广阔的应用前景。

国际知名调研机构Research and Markets在2025年11月发布的最新报告数据显示，全球诱导多能干细胞（iPSC）市场预计将从2024年的20.1亿美元增长至2033年的46.9亿美元，2025年至2033年期间的年均复合增长率达9.86%。欧美日等发达国家和地区在该领域布局较早，已涌现出一批具有代表性的企业与机构，如专注iPSC衍生细胞疗法的Fate Therapeutics、BlueRock Therapeutics，及由iPS细胞开创者山中伸弥主导的CiRA（Center for iPS Cell Research and Application）等，中国虽起步稍晚但发展势头迅猛，一批本土企业已在iPSC重编程、临床治疗等方面取得突破形成覆盖多个治疗领域的研发管线布局，如中盛溯源已构建覆盖神经、骨科及免疫等多个治疗领域的研发管线。

诱导多能干细胞（iPSC）业务发展焕发蓬勃生机，但作为新兴业务领域，目前在市场上可以采取哪些业务模式、如何确保业务模式的合规开展仍是绕不开的话题，下文我们将就此予以探讨分析。

一、诱导多能干细胞（iPSC）业务模式探析

近年来，国家层面通过颁发《“十四五”生物经济发展规划》《关于发布国家重点研发计划“常见多发病防治研究”等重点专项2024年度项目申报指南的通知》等多项政策对干细胞行业发展予以扶持鼓励，特别是首部国家级、全链条专项行政法规《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号，将于2026年5月1日生效，下称818号文）的颁布对干细胞、基因治疗等生物医学新技术确立了统一的监管框架，为国内干细胞产业的健康合规发展奠定了基础，干细胞行业从此有了可以遵循的明确监管规则。

同时，参考湖南省药品监督管理局于2022年5月发布的《湖南省药品监督管理局对省十三届人大五次会议第0039号建议的答复意见》，2015年，原国家卫健委和国家食药监总局制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》规定了干细胞业务的两条管理途径：一是干细胞产品临床技术管理途径，按临床技术研究要求，经省卫健委、省药监局初审后报国家卫健委和国家药监局备案，备案后在药物临床试验机构开展少数病例的临床研究，探索安全性与疗效；二是药品注册管理途径，按《药品注册管理办法》要求，直接向国家药监局申报临床试验批件，开展完整临床试验研究，有效性和安全性通过技术审评后，再申报药品注册批件，按治疗用生物制品上市使用。

我们理解，诱导多能干细胞（iPSC）作为目前具有发展优势的干细胞业务之一，其业务模式除了上述《818号文》衍生出来的临床治疗应用外，还可以用于药物研发领域。

二、企业开展诱导多能干细胞（iPSC）业务的监管要点解读

因诱导多能干细胞（iPSC）本身具备人体细胞特质及基因编辑技术应用属性，企业开展相关业务的全流程势必涉及伦理审查、临床研究、人类遗传资源、基因编辑技术、健康数据与个人隐私、异体使用、知识产权保护等多维度的合规问题，以下将分别就对应监管要点作具体分析：

伦理审查问题

（1）核心监管要求

1）设立伦理审查委员会。开展涉及人的生物医学、生命科学和医学研究的机构是伦理审查责任主体，应设立独立伦理委员会并保障其独立开展伦理审查；未设立的不得开展研究。[1]机构与企业合作时，需通过伦理审查、开展跟踪审查，以协议明确生物样本使用范围，并在研究结束后监督处置。[2]

2）开展伦理审查。开展临床试验应经主管部门批准并经伦理委员会审查同意。伦理委员会应建立伦理审查工作制度或操作规程并履行审查程序。[3]

3）知情同意。开展研究应获得受试者自愿签署的知情同意书；不能书面同意时，应口头同意并提交过程记录和证明材料；对无或限制行为能力的受试者，应获得其监护人或法定代理人的书面同意；此外还应在参与者可理解范围内告知信息并征得其同意。[4]

（2）可能涉及的风险点

企业不能单独开展干细胞相关研究，但可与医疗机构合作并由该机构的伦理委员会进行伦理审查，若擅自开展研究且未经伦理审查、程序不合规、未取得知情同意或文件不合规的，可能导致研究被叫停，有关行为及结果的合法性被有权机构否定，若发生损害的则需共同承担民事赔偿责任。

（3）违规处罚或赔偿案例

案例1：武汉医创医疗管理有限公司于2025年3月27日对漆某某进行干细胞输注,即将未通过技术评估和伦理审查的医疗新技术应用于临床。武汉东湖新技术开发区卫生健康局对当事人作出罚款的行政处罚决定。

案例2：罗某患有“多发性骨髓瘤”，参与甲公司和乙医院合作开展的细胞治疗恶性肿瘤临床试验项目，2020年3月，罗某在乙医院接受细胞治疗联合化疗后出现明显不适反应，最终因治疗无效去世。治疗期间，其家属还曾支付试验费。2023年年底，其家属起诉要求返还临床试验费用并赔偿损失。法院判决支持返还试验费（违反医疗试验禁止收费的规定）并判令甲公司、乙医院共同赔偿损失。

临床研究问题

（1）核心监管要求

1）临床研究前应先开展非临床研究。开展生物医学新技术临床研究前，应开展实验室研究、动物实验等非临床研究，证明该技术安全有效后方可开展临床研究；对国家明令禁止及存在重大伦理问题的技术，不能开展临床研究。[5]

2）发起与实施机构。发起机构应是我国境内依法成立的法人并确保拟开展临床研究的生物医学新技术已经非临床研究证明安全有效；实施机构应为三级甲等医疗机构，有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会等。[6]

3）临床研究备案。干细胞临床研究应当由干细胞临床研究机构（具有研究资质的三级甲等医院）履行立项审查、备案程序，对拟开展的临床研究进行学术、伦理审查通过后方可开展临床研究，并向国务院卫生健康部门备案。[7]

（2）可能涉及的风险点

企业不符合实施生物医学新技术临床研究的主体条件，仅能作为发起机构与符合条件的三级甲等医院合作开展临床研究，若擅自实施的，可能被责令停止，没收违法所得和有关资料、物品，处以罚款，2年内禁止开展该类研究；相关责任人员，可能被处分，处以罚款，3年内禁止从事该类研究。[8]另外，如企业作为发起机构伪造、篡改、隐匿生物医学新技术临床研究记录、原始材料、向受试者收取临床研究有关费用或申请临床转化应用许可提供虚假资料等，将涉及被责令停止、限期内禁止从事该类研究、罚款甚至停业整顿等。[9]

（3）违规处罚案例

因对应的监管规定《818号文》于2025年9月公布、2026年5月方可施行，暂无参考案例。

人类遗传资源管理问题

（1）核心监管要求

1）采集与保藏

a.告知与同意。采集我国人类遗传资源，应事先告知提供者采集目的、采集用途等并征得其书面同意，告知必须全面、完整、真实、准确且不得隐瞒、误导、欺骗。[10]

b.采集、保藏我国人类遗传资源。采集、保藏的目的明确、合法，方案合理，应通过伦理审查等并经国务院卫生健康主管部门批准。[11]

c.外方禁止。外方单位不得在我国境内采集、保藏我国人类遗传资源，不得向境外提供。[12]

2）利用和对外提供

a.开展国际合作研究。应对我国公众健康、国家安全和社会公共利益无害，合作双方具有法人资格及开展工作基础、能力，合作目的、内容明确、合法，期限合理；采集、检测、分析和剩余材料处理等在临床医疗卫生机构内进行。[13]

b.外方使用、向外方提供或开放使用。外方单位需利用我国人类遗传资源开展科学研究活动的，应当遵守我国规定并采取与我国科研机构等合作方式进行；向外方提供或开放使用的，不得危害我国公众健康、国家安全和社会公共利益；可能影响的，应通过主管部门安全审查、备案并提交信息备份。[14]

（2）主要风险点

1）企业未经批准采集、保藏。若企业未经批准采集我国重要遗传家系、特定地区人类遗传资源等，可能被责令停止违法行为，没收违法采集、保藏的人类遗传资源和违法所得并处以罚款。[15]

2）企业采集、利用程序违规。例如：a.采集前未事先告知提供者采集目的、用途、健康影响等，或未征得其书面同意，或告知时不全面、完整、真实、准确，或存在隐瞒、误导、欺骗；b.未经伦理审查或违反有关技术规范；c.未经批准利用我国人类遗传资源开展国际合作研究或开展国际合作临床试验前未将拟使用的种类、数量和用途备案；d.向外方单位提供或开放使用未备案或信息备份。存在上述情形的，企业可能被责令停止、没收违法采集、保藏的人类遗传资源和违法所得并处以罚款。[16]

3）企业违规携带出境。若企业未经批准将我国人类遗传资源材料运送、邮寄、携带出境的，可能被海关依照法律、行政法规的规定处罚。海关可能依法没收人类遗传资源材料移送省级政府人类遗传资源主管部门处理。[17]

4）企业其他程序违规。若企业保藏过程未完整记录并妥善保存信息、或未提交年度报告、或未及时提交国际合作研究情况报告，可能被国务院卫生健康主管部门责令改正，给予警告并被处以罚款。[18]

5）外方违规采集、保藏或向境外提供。若外方单位违反规定在我国境内采集、保藏或向境外提供我国人类遗传资源，可能被责令停止违法行为，没收违法采集、保藏的人类遗传资源和违法所得并处以罚款。[19]

（3）违规处罚案例

案例1：2015年，复旦大学附属华山医院（以下简称华山医院）与深圳华大基因科技服务有限公司未经许可与英国牛津大学开展中国人类遗传资源国际合作研究，华山医院未经许可将部分人类遗传资源信息传递出境。我国科学技术部对其作出停止研究、销毁所有未出境材料、停止有关国际合作，待整改验收合格后再开展研究的处罚决定。

案例2：2018年，阿斯利康投资（中国）有限公司（以下简称“阿斯利康”）未经许可将已获批项目的剩余样本转运至厦门艾德生物医药科技股份有限公司和昆皓睿诚医药研发（北京）有限公司，开展超出审批范围的科研活动。我国科学技术部对其作出警告、没收并销毁违规利用的材料、撤销两项行政许可、停止受理其有关国际合作活动申请，待整改验收合格后再行受理的处罚决定。

基因编辑技术问题

（1）核心监管要求

1）目的合理。基因编辑应遵守国家有关规定，不得危害人体健康、不得违背伦理道德或损害公共利益；人类基因组编辑临床研究应仅限于治疗或预防目的，不得进行非医疗目的的基因组改变。[20]

2）知情同意。应获得参与者明确有效的知情同意，且知情同意书的内容和获取过程应规范有效；研究过程风险可能增加时应再次取得明示同意；参与者为无或限制民事行为能力者的，应获得监护人的同意，后者还应获得参与者赞同；参与者可在任何阶段无条件退出。[21]

3）严禁将编辑后的生殖细胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育。[22]

4）样本来源和剩余生物材料处理。样本来源须合法合规，使用样本须充分说明其必要性与不可替代性，剩余生物材料处理应遵守公认的伦理准则和技术标准。[23]

5）目前不得进行任何生殖系基因组编辑的临床研究。[24]

6）基因编辑技术研发风险的等级管理。生物技术研究开发安全管理实行分级管理，人类基因编辑等基因工程的研究开发活动分为高风险、较高风险、一般风险等级，从事相关活动的机构负主体责任，主要职责包括制定生物技术研究开发安全管理规范，对生物技术研究开发活动、开展风险评估并进行监督管理等。[25]

（2）可能涉及的风险点

企业因违反伦理审查、未获知情同意而擅自开展研究或未按规定开展研究等构成违规，可能导致研究被叫停，有关行为及结果的合法性被有权机构否定，若发生损害的则需承担民事甚至刑事责任，其中：（1）未按照生物技术研究开发安全管理规范操作导致出现生物安全事故或事故后未能及时有效处置或隐瞒不报的，[26]由有关部门依法处理，严重失信行为将被国务院科技主管部门记入诚信档案。（2）以临床治疗或辅助生殖为目的非法实施基因编辑并应用于人体，则可能被认定为非法植入基因编辑、克隆胚胎罪，情节严重的，可能被处有期徒刑或拘役，并处罚金。[27]若医务人员严重不负责任，对基因编辑接受者造成严重损害，可能构成医疗事故罪。不构成犯罪的，亦可能承担民事侵权赔偿责任。

（3）违规处罚案例

贺建奎自2016年起私自组织团队实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动，通过他人伪造伦理审查书，招募志愿者参与实验，并指使个别从业人员违规在人类胚胎上进行基因编辑并植入母体，致2名志愿者怀孕、其中1人生下双胞胎女婴。2019年1月，广东省调查组认定贺建奎团队实施国家明令禁止的生殖性人类胚胎基因编辑活动。同年12月，深圳市南山区人民法院以非法行医罪判处贺建奎有期徒刑并处罚金，两名同案人员分获有期徒刑及罚金。

注释

[1] 《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》第七条、《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》第五条。

[2] 《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》第二十八条。

[3] 《国民法典》第一千零八条、《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》“第三章 伦理审查”。

[4] 《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》第三十三条、第三十四条；《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》第三十三条。

[5] 《818号文》第九条。

[6] 《818号文》第十条、第十一条。

[7] 见《干细胞临床研究管理办法（试行）》“第三章 研究的立项与备案”、《818号文》“第二章 临床研究备案”。

[8] 《818号文》第四十五条。

[9] 《818号文》第四十六条、第四十九条、第五十一条。

[10] 《人类遗传资源管理条例》第十二条。

[11] 《人类遗传资源管理条例》第十一条、第十四条。

[12] 《人类遗传资源管理条例》第七条。

[13] 《人类遗传资源管理条例》第二十二条、《人类遗传资源管理条例实施细则》第三十二条。

[14] 《人类遗传资源管理条例》第二十一条、第二十八条第一、二款。

[15] 《人类遗传资源管理条例》第三十六条。

[16] 《人类遗传资源管理条例》第三十六条、第三十九条。

[17] 《人类遗传资源管理条例》第三十八条。

[18] 《人类遗传资源管理条例》第四十条。

[19] 《人类遗传资源管理条例》第四十一条。

[20] 《民法典》第一千零九条、《人类基因组编辑研究伦理指引》第4.1条。

[21] 《人类基因组编辑研究伦理指引》第4.4条。

[22] 《人类基因组编辑研究伦理指引》第5.1条。

[23] 《人类基因组编辑研究伦理指引》第5.1条。

[24] 《人类基因组编辑研究伦理指引》第5.2.2条。

[25] 《生物技术研究开发安全管理办法》第四条、第八条。

[26] 《生物技术研究开发安全管理办法》第十一条。

[27] 《刑法修正案（十一）》“三十九、”在刑法第三百三十六条后增加一条，作为第三百三十六条之一。